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MedDay

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MPascale

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MedDay

Message  MPascale le Ven 19 Avr 2013 - 14:55

Encore une jeune pousse qui va ns guérir, dont on entend parler juste pq elle a du fric :


natures

Grâce à son approche originale des maladies neurologiques et psychiatriques, MedDay arrive plus vite au stade des essais cliniques, donc à des résultats sur les patients. Cette démarche radicalement différente de la biotechnologie classique vient de valoir à cette start-up incubée à l'Institut du cerveau et de la moelle épinière (ICM), une levée de fonds de 8 millions d'euros. « Aborder les maladies neurologiques par le métabolisme est une démarche originale qui va permettre de développer des solutions innovantes sur un marché où les besoins sont immenses », estime Rafaèle Tordjman, partenaire associée de Sofinnova Partners.

Le capital-risqueur pionnier du financement des sciences de la vie en France a co-investi avec InnoBio, le fonds spécialisé géré par CDC Entreprises. Issu des travaux du docteur Frédéric Sedel, neurologue à l'hôpital de la Pitié-Salpêtrière et cofondateur, MedDay va pouvoir financer l'étude clinique de phase II-III de son nouveau traitement (MD 1003), protégé par des brevets issus de l'Assistance publique-Hôpitaux de Paris, qui s'attaque aux formes progressives de la sclérose en plaques.

Ses deux autres candidats médicaments en développement ciblent les psychoses résistantes et la maladie d'Alzheimer. Sur le montant levé, « 1 million d'euros sera alloué au développement d'une plate-forme de R&D en partenariat avec une équipe du CEA à Saclay, spécialisée en métabolomique, pour identifier trois nouvelles cibles thérapeutiques dans les trois ans », précise Frédéric Sedel, qui espère déposer une autorisation de mise sur le marché (AMM) pour le traitement contre la sclérose en plaques en 2015.
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Domyleen

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Re: MedDay

Message  Domyleen le Ven 19 Avr 2013 - 21:23

@MPascale a écrit:

Grâce à son approche originale des maladies neurologiques et psychiatriques, MedDay arrive plus vite au stade des essais cliniques, donc à des résultats sur les patients.

Enfin une recherche "officielle" qui sort des sentiers battus!! Rien que parce qu'elle est "originale", je pense que cette recherche sur les maladies neurologiques va faire avancer la connaissance (et donc les traitements) sur les mécanismes des maladies neuros en général.. C'est un apport de sang neuf: il était temps, la Recherche commençait à se "scléroser" Wink

... Cette start-up incubée à l'Institut du cerveau et de la moelle épinière (ICM)

Perso, je pense que cet institut va permettre l'apparition de nouvelles recherches multi-sectorielles qui prendront en compte différents domaines, pas seulement la Neurologie.
On avance! Laughing

alnama

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deux études de phase 3 sur la SEP progressive

Message  alnama le Jeu 3 Avr 2014 - 8:27

Medday reçoit une aide à l’innovation de 1.3 millions d’euros de Bpifrance
http://www.mypharma-editions.com/medday-recoit-une-aide-a-linnovation-remboursable-de-1-3-millions-deuros-de-bpifrance
Depuis cette levée de fonds, la société MedDay a lancé deux études de phase 3 sur la sclérose en plaques progressive qui ont débuté en Novembre 2013 avec déjà 210 patients inclus dans 18 centres français. Elles sont complétées d’une étude auprès de volontaires sains (phase 1), de plusieurs études de toxicologie animale et d’une étude de transfert industriel, toutes indispensables pour compléter le dossier d’enregistrement du médicament. La société est en contact avec les agences règlementaires, notamment l’EMA (European Medicines Agency) et la FDA (Food and Drugs Administration) et vise, en cas de positivité des essais, un dépôt de demande de mise sur le marché courant 2015 pour une autorisation effective en 2017.

Est-ce certains d'entre vous ont entendu parler de ces études ?
De quel genre de traitement s'agit-il ?
Où ont lieu ces études en France ?
Est-il encore possible d'y participer ?

Si quelqu'un a des infos, elles sont le bienvenu.
Merci !!
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Domyleen

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Re: MedDay

Message  Domyleen le Jeu 3 Avr 2014 - 20:44

   Perso, je n'ai pas bien suivi cette nouvelle approche, et m'en excuse, Jean-Claude: aussi, il m'est difficile de répondre à tes questions. C'est M-Pax qui aurait peut-être été plus à même de le faire, mais depuis un an, elle a connu pas mal de problèmes avec sa SEP, et passe rarement sur le forum. Je lui demanderai si toutefois elle en a entendu parler, la prochaine fois que je pourrai la joindre ...


    Par contre, je vais rechercher un peu, car il me semble que cette société est en rapport avec l'ICM (l'Institut du Cerveau et de la Moelle épinière). 
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Domyleen

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Re: MedDay

Message  Domyleen le Jeu 3 Avr 2014 - 21:08

Biotech Finances a écrit:Sclérose en plaques progressive : MedDay plus rapide que prévu
FRANCE – Des résultats positifs propulsent plus rapidement MedDay vers l’avant et l’obligent à accélérer sur ses deux phases III dans les formes progressives de sclérose en plaques. La biotech francilienne vient d’obtenir, pour cela,  une rallonge de 1,3 million d’euros sous forme d’avance remboursable de la part de Bpifrance.  Frédéric Sedel, neurologue spécialiste des maladies métaboliques héréditaires, Président (CEO) de MedDay, détaille le contenu et l’objectif des deux phases III
   La cassette audio, sur ce site:
    http://blog.biotech-finances.com/audio-sclerose-en-plaque-medday-obtient-supplement-13-phases-trois/

  
    Sur ce site (Biotech-finances), il semble possible de laisser un commentaire (qui ne paraîtra pas publiquement) Donc, possible de se renseigner, je pense. 
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Domyleen

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Re: MedDay

Message  Domyleen le Ven 4 Avr 2014 - 13:26

@alnama a écrit:
Est-ce certains d'entre vous ont entendu parler de ces études ?
De quel genre de traitement s'agit-il ?
Où ont lieu ces études en France ?
Est-il encore possible d'y participer ?

Si quelqu'un a des infos, elles sont le bienvenu.
Merci !!

  Il me semble que c'est Liseline, ici, qui suit ce protocole (je ne me souviens plus du nom de la molécule, scuzi, et ça me bloque pour les recherches ...)
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Zoé

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Re: MedDay

Message  Zoé le Ven 4 Avr 2014 - 15:13

Voilà ce que l'on trouve sur le site de l'ICM

Jeune entreprise incubée au sein de l’ICM, MedDay développe une activité pionnière en neurologie, ciblée sur l’identification des maladies métaboliques héréditaires rares chez l’adulte. Cette activité a conduit à identifier de nouveaux traitements ainsi que de nouveaux outils de diagnostic de ces maladies dans des domaines où l’offre de soins est rare, voire inexistante.
Créée par Frédéric Sedel, neurologue de l’hôpital Pitié-Salpêtrière, et par Guillaume Brion, MedDay est en collaboration étroite avec les chercheurs et cliniciens de l’ICM pour la conception et la réalisation de ses premières études cliniques.
Des résultats très prometteurs ont été obtenus avec le médicament MD1003 chez 23 patients atteints de formes sévères de sclérose en plaques.
En Avril 2013, InnoBio, fonds géré par Bpifrance, spécialisé dans les biotechnologies, et Sofinnova Partners, un des leaders du capital-risque en Europe spécialisé dans les sciences de la vie, ont investi conjointement 8 millions d’euros dans la société. Depuis cette levée de fonds, la société MedDay a lancé deux études de phase 3 sur la sclérose en plaques progressive qui ont débuté en Novembre 2013 avec déjà 210 patients inclus dans 18 centres français.
En mars 2014, Bpifrance accorde une avance remboursable de 1,3 million d’euros à Medday, afin d’encourager et accélérer les découvertes dans les formes progressives de la sclérose en plaques.

alnama

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Re: MedDay

Message  alnama le Ven 4 Avr 2014 - 17:18

En faisant une recherche sur le médoc MD1003, je suis tombé sur ceci : http://ela-asso.com/en/study/clinical-trial-for-amn-patients-test-of-an-innovative-drug-replacing-pioglitazone/


En juin dernier, nous avons annoncé le lancement d'un essai clinique évaluant l'effet de la pioglitazone pour le traitement de adrénomyéloneuropathie (AMN). Depuis lors, un nouveau médicament a été identifié par la communauté scientifique et sera testé en France en remplacement de la pioglitazone.

Financé par ELA, l'essai sera bientôt disponible à Bicêtre et hôpitaux Pitié-Salpêtrière en France, et peut-être aussi en Allemagne et en Espagne. Il sera coordonné par le Pr. Patrick Aubourg, chef du centre de référence pour les leucodystrophies à l'hôpital Bicêtre.
Nommé "MD1003 dans adrénomyéloneuropathie", les documents d'essai seront prochainement soumis à l'Agence française de médecine (ANSM) et à la CISR. Le personnel ELA est activement impliqué dans cette étude afin d'obtenir les autorisations légales dès que possible. L'essai devrait commencer au cours du premier semestre de 2014.
Rappel
Adrénomyéloneuropathie est une maladie génétique rare due à un défaut dans un gène appelé ABCD1. Ce gène est essentiel pour la dégradation de certains acides gras dans l'organisme. Dans AMN, l'accumulation d'acide gras dans nerveuses des cellules induit un stress oxydatif et nuisibles des déficiences dans les mitochondries, un générateur d'énergie importante pour les cellules. En fin de compte, le signal nerveux est altérée et le patient perd progressivement son équilibre et de la fonction motrice. Aucun traitement actuel peut arrêter la progression de adrénomyéloneuropathie.
Le traitement
Le médicament MD1003 est développé par MEDday Pharmaceuticals fondée par les Drs. Frédéric Sedel et Guillaume Brion et situé au cerveau et la colonne vertébrale Institut (ICM). MD1003 agit sur ​​l'énergie du métabolisme du cerveau. Contrairement à la pioglitazone, il ne porte pas de risque connu pour les patients et montre des résultats préliminaires très encourageants sur la fonction motrice de patients aux prises avec une forme progressive de la sclérose en plaques . Dans l'essai AMN, un groupe de patients prendront un placebo pendant un an. En même temps, le groupe de patients traités seront traités quotidiennement avec le médicament MD1003. Au cours de la deuxième année de l'étude, tous les patients vont prendre le medicament. Les conditions de l'essai sont définis afin de satisfaire aux exigences d'une autorisation de mise sur le marché et la couverture par les assurances de santé.
Les essais
L'essai clinique sera d'évaluer l'efficacité et la tolérance du médicament chez les patients AMN MD1003 pour 2 ans. L'efficacité, la possibilité que ce traitement ralentit ou arrête les déficits moteurs des membres inférieurs qui se produit naturellement, sans traitement. Il sera estimé par le moteur et les tests biologiques ainsi que la neuro-imagerie. La tolérance signifie l'absence d'effets indésirables pendant le traitement et sera évaluée par des examens cliniques (électrocardiogramme) et des tests biologiques (tests sanguins)

J'ai contacté le centre d'investigation clinique de mon CHU, qui m'a confirmé avoir commencé des essais pour Medday, mais je n'avais pas les critères pour y participer, mon dossier ayant été étudié. On ne m'a pas donné ces critères.
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Domyleen

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Re: MedDay

Message  Domyleen le Ven 4 Avr 2014 - 18:40

Oui, ça reste encore un peu "mystérieux", ce traitement (testé, avant, pour des leucodystrophies, comme l'Adrenomyéloneuropathie), et je ne comprends pas vraiment le rapport avec la SEP: ce serait un traitement "symptomatique"??

  Embarassed   Erreur: l'essai auquel participe (ait) Liseline, concerne l'Olesoxime!
   http://www.forseps.org/f10-autres-traitements-et-recherche

   Par contre, Deba avait déjà parlé de cet essai à la Salpé, mais n'avait pas pu y participer: on se demande quels sont les critères requis ..    
 Je tenait à vous informer qu'un essai avec la Biotine (vitamine D8 je crois) est en cours à l'ICM.
  http://www.forseps.org/t2465-protocole-en-cours-a-la-salpe

  On parle de "Biotine", et même en cherchant, il y a peu d'éléments intéressants (une vitamine utilisée pour le traitement des cheveux???) Et c'est en vente sur Internet ...  

  1. La vitamine B₈, correspondant à la biotine, est une vitamine hydrosoluble encore souvent appelée vitamine H, et vitamine B₇ dans de nombreux pays, notamment en Allemagne ou dans les pays anglo-saxons, et même coenzyme R. Wikipédia



alnama

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Re: MedDay

Message  alnama le Sam 5 Avr 2014 - 8:01

Il y a quand même 210 patients qui participent à cet essai.
Pas un ne lit Forseps ?
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Domyleen

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Re: MedDay

Message  Domyleen le Lun 7 Avr 2014 - 23:39

   Cela peut sembler décevant, en effet, Jean-Claude: nous sommes près de 80 000 malades SEP, mais un très faible pourcentage lit régulièrement les forums SEP, sauf, à l'annonce du diagnostic pour essayer de comprendre ce qui leur est tombé sur la tête, et un peu après, pour avoir des renseignements sur leurs traitements ... 
    Il y a plusieurs raisons à cela, telles le fait de se renfermer, de se replier sur soi (ce qui est regrettable), de ne s'en remettre qu'à son médecin (lequel  explique parfois qu'il ne faut pas se fier à tout ce qu'on trouve sur le net), mais il y a aussi une sorte de ras le bol des forums, avec des discussions qui n'apportent rien (là, je vise "Doctissimo", qui est souvent le premier forum qu'on consulte), et, à mon avis, le besoin de fuir l'agressivité qui existe souvent sur les forums SEP. 
     Et aussi, il faut reconnaître que les rencontres IRL, via les associations, permettent à ceux qui le désirent, de pouvoir se rencontrer et discuter: les patients SEP bénéficient d'une meilleure prise en charge sur le plan relationnel, et sont mois isolés.
     Ce qui est dommageable, c'est que les protocoles d'essais cliniques ne jouissent pas d'une grande publicité, que les volontaires ne peuvent souvent pas demander eux-mêmes à y participer, c'est leur neurologue qui leur propose (s'il pense qu'un patient a le profil correspondant). Sinon, il faut reconnaître que, sans ce premier tri, les demandes seraient "ingérables"). Perso, je pense qu'on ne me proposera pas de protocole, car à la question de ma neuro, lors du diagnostic, j'avais répondu que cela ne m'intéressait pas, que je ne désirais pas être cobaye, sauf si mon cas devenait désespéré ... 
       J'ai une amie qui, bien qu'ayant connu des effets secondaires graves, (épilepsie, alors qu'elle n'avait jamais fait de crises auparavant), lors des essais sur l'aminopyridine (ou Diamino, je n'sais plus), et avait dû stopper, demande toujours s'il y a d'autres protocoles en cours ... (bien que sa neuro, l'ait prévenue, qu'il y a peu de chance qu'elle soit sélectionnée pour n'importe quel essai, car trop de problèmes, liés, ou, en plus de sa SEP).


       Par contre, ce que j'ai du mal à comprendre, c'est que j'ai rencontré quelques personnes ayant participé à un essai, et quand je leur demande à quel essai, pour quel médoc, pour quel symptôme, eh bien, à chaque fois, je n'obtiens que des réponses évasives du genre "je n'sais pas exactement, mais c'est un nouveau traitement pour la SEP"! (Sauf, deux ou trois, qui "essayaient" la toxine botulique pour la vessie). En fait, j'ai l'impression que les mots "essais" et "traitements" suffisent à redonner de l'espoir, et certains ne cherchent même plus à savoir de quoi il s'agit vraiment. Il suffit de dire "nouvel espoir pour la SEP, comme titrent les journaux, et, hop, on fonce.)

Tuslanes

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Re: MedDay

Message  Tuslanes le Mar 8 Avr 2014 - 12:55

Bonjour,

Je ne sais pas plus que vous quoi penser de cet essai et j'aimerais bien connaitre le nom de cette molécule et sa formule chimique.

Il y a tellement d'argent investi pour développer un nouveau médicament que, dés qu'il se présente une ombre dans sa rentabilité, on esquisse le problème pour lui trouver une autre indication. Comment contourner les suspicions sur la Pioglitazone?, prendre une formule très légèrement transformée?, c'est quoi MD1003?.

Pour rester positive, je suis en accord sur un point, la défaillance mitochondriale dans nos dégénérescences neurologiques,voir mon article 83 sur
http://ivcc.fr/le_journal_de_sylvie_lune_des_pionnieres_de_liv.html

Mais j'aimerais tant que l'on me trouve le pourquoi plutôt que de mettre des rustines à chaque fois sur les symptômes. Et au moins que je sache ce que l'on me colle même si je connais l'ampleur des investissements mis en œuvre pour le développer, c'est loin de prouver son efficacité jusqu'ici.

Merci pour vos partages toujours aussi perspicaces.

Bonne journée à tous.
Sylvie

alnama

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Re: MedDay

Message  alnama le Mar 7 Avr 2015 - 17:04


MedDay fait le point sur la conception novatrice d'une étude pivot de phase III sur la sclérose en plaques progressive
~ Les données de cette étude de phase III seront communiquées le 24 avril 2015 lors de la réunion annuelle de l'AAN, pendant la session plénière sur les essais cliniques ~

April 07, 2015 05:47 AM Eastern Daylight Time
PARIS--(BUSINESS WIRE)--MedDay, une société biotechnologique spécialisée dans le traitement des troubles du système nerveux, a fourni aujourd'hui des informations complémentaires sur la conception de son essai clinique pivot (MS-SPI) visant à étudier l'efficacité et l'innocuité du MD1003 dans le traitement de la sclérose en plaques primaire et secondaire progressive, un domaine majeur de besoins médicaux non satisfaits. Les données de l'étude MS-SPI seront présentées le vendredi 24 avril 2015 à 12 heures, heure de l'Est des Etats-Unis, lors de la session plénière sur les essais cliniques, à l'occasion de la rencontre annuelle de l'American Academy of Neurology (AAN), à Washington DC, .
MS-SPI est un essai multicentrique randomisé en double aveugle contrôlé par placébo (2:1) visant à évaluer le MD1003, à une dose quotidienne de 300 mg chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive et dont la maladie a progressé dans les 2 années précédant leur recrutement pour l'essai clinique.
Au total, 154 patients, présentant au départ de l'étude un score EDSS (échelle élaborée des incapacités) compris entre 4,5 et 7, ont été recrutés dans 16 centres de référence pour la sclérose en plaques, dans toute la France. Le traitement a duré un an.
Le critère d'évaluation principal pour cette étude était défini par la proportion de patients présentant une amélioration au bout de neuf mois (M9), confirmée à douze mois (M12). L'amélioration était définie soit comme une diminution du score EDSS (d'au moins 1 point pour un score EDSS ≤5,5 en début d'étude et de 0,5 point pour un score EDSS ≥6), soit comme une amélioration du score au test TW25 (test mesurant la vitesse de marche du patient sur une distance de 25 pieds [7,62 m.]) d'au moins 20 %. La comparaison pour chaque résultat était fondée sur les meilleurs scores EDSS et TW25 obtenus lors des visites de sélection et de randomisation.
Les principaux critères secondaires évaluent l'effet du MD1003 dans la stabilisation ou le ralentissement du rythme d'évolution de la maladie. Ces critères incluent la variation du score EDSS entre le début de l'étude et le 12e mois, la proportion de patients présentant des progrès à 9 mois, confirmés à 12 mois, et la variation du score obtenu au test TW25.
Le docteur Frédéric Sedel, directeur général de MedDay, a déclaré à ce propos : « Cet essai était particulièrement ambitieux. C'est la première fois que dans une étude sur la sclérose en plaques progressive a été évaluée la proportion de patients présentant une amélioration au bout de 9 mois, confirmée à 12 mois. Ce critère d'évaluation clinique exigeant a été déterminé au cours de discussions engagées avec des régulateurs européens et américains. Nous nous réjouissons à la perspective de présenter les résultats de cet essai clinique lors de la rencontre de l'AAN plus tard ce mois-ci. »
Un autre objectif important de l'essai clinique est d'évaluer la sécurité d'un traitement à long terme par le MD1003 à une dose de 300 mg /jour. Les événements indésirables, graves ou sans gravité, enregistrés durant l'essai clinique seront également présentés.

"On" m'a dit que les résultats "semblaient" bons.
Quelqu'un en sait-il plus ?
Merci
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Fred1208

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Re: MedDay

Message  Fred1208 le Lun 13 Avr 2015 - 10:13

Bonjour, 

Ce qui me semble bien de retenir en résumé c'est que :

1 C'est un traitement qui serait destiné aux formes progressives de la SEP. Ce qui est en soit une réelle avancée, compte tenu du fait qu'il n'existe rien ou pas grand chose aujourd'hui pour cette forme.

2 Que c'est une étude en phase 3, une partie de cette phase 3 ayant été réalisée avec détails sur cette étude seront donnés le 24 avril 2015.
la seconde étude phase 3 devrait être achevée fin 2015.
Donc on peut penser que la mise sur le marché devrait suivre.

Détails ICI

La biotine est la vitamine B8, ou H :

http://fr.wikipedia.org/wiki/Vitamine_B8

Le MD1003 est une biotine de qualité pharmaceutique hautement concentrée. Dosage 300 mg/jour, soit 10 000 fois la dose journalière recommandée.



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Fred1208

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Re: MedDay

Message  Fred1208 le Lun 13 Avr 2015 - 10:26

C'est une boîte française.

Il existe des procédures de mise sur le marché assez rapides dorénavant.
Il n'est pas impossible que ce soit mis sur le marché dès 2016, si les bons résultats se confirment.



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JCharles

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Re: MedDay

Message  JCharles le Mar 14 Avr 2015 - 16:49

Bonsoir

Enfin un traitement pour les sep progressive, depuis 1997 que j'attends. En 1997 mon neuro me disait que c'est pour demain la sortie d'un traitement, 19 ans après peut être ??
Depuis 1997 la sep a fait des dégats.
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Fred1208

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Re: MedDay

Message  Fred1208 le Mer 15 Avr 2015 - 10:22




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Fred1208

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Re: MedDay

Message  Fred1208 le Jeu 16 Avr 2015 - 16:15

Donc le 24 Avril 2015 des résultats seront présentés lors de l'AAN (voir l'onglet "Clinical Trials")

L'orateur sera le docteur Ayman Tourbah, qui est neurologue au CHU de Reims.
C'est lui qui a dirigé l'étude pilote dont le lien est dans le post précédent.

On va s'en sortir, il y a de plus en plus de pistes  Very Happy



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etype

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Re: MedDay

Message  etype le Ven 24 Avr 2015 - 19:26

Hello,

Les résultats de l'étude pivot/phase3 sur la biotine ont été communiqués:

http://www.businesswire.com/news/home/20150424005470/en/MedDay-reports-positive-pivotal-Phase-III-study#.VTqXByHtmkp



Traduction google:
PARIS, France - (BUSINESS WIRE) - MEDday, une société de biotechnologie axée sur le traitement des troubles du système nerveux, a annoncé aujourd'hui les résultats positifs de l'essai pivot de phase III clinique, MS-SPI. L'étude a démontré la preuve de l'efficacité et l'innocuité du MD1003, une biotine de qualité pharmaceutique très concentré administré à une dose de 300 mg par jour dans le traitement de la sclérose en plaques progressive primaire et secondaire, un domaine majeur de besoins médicaux non satisfaits.

«Ce est la première fois que le médicament a été capable de réduire le taux de progression de la maladie en plus d'améliorer une proportion importante de patients atteints de sclérose en plaques progressive».

Le critère d'évaluation primaire a été atteint (p = 0,0051, test exact de Fisher) dans l'intention de traiter la population avec 12,6% des patients dans le bras de MD1003 montrant une amélioration de l'échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) ou TW25 (un chronométré à pied de 25 pieds) au mois 9, a confirmé à 12 mois, comparativement à aucun des patients (0%) dans le groupe placebo.

Le critère d'évaluation primaire a été soutenue par des analyses secondaires présentant des signes d'une diminution du risque de progression de la maladie. Le changement moyen de score EDSS entre M0 et M12 a diminué dans le groupe MD1003 (-0,03) par rapport à la progression dans le groupe placebo (0,13, p = 0,015). Dans le bras de MD1003, seulement 4% des patients traités par MD1003 exposé progression du score EDSS au M9 confirmé au M12 vs 13% dans le groupe placebo (p = 0,07), ce qui équivaut à un 67% du risque de progression dans le bras actif au sein du période étudiée. L'étude n'a pas été alimenté prospective pour atteindre une signification pour ce critère d'évaluation secondaire.

MD1003 a été bien toléré. L'incidence globale des effets indésirables était similaire dans les deux groupes. Un patient est décédé par suicide dans le bras actif, mais cet événement n'a pas été considéré comme lié à la drogue. Dans cinq patients, les données de laboratoire anormales indiqué que MD1003 peut affecter les résultats de dosages immunologiques qui utilisent des anticorps et des substrats biotinylés.

Prof. Ayman Tourbah, chercheur principal de l'étude, CHU de Reims, la neurologie, la France, a déclaré: "Nous sommes encouragés par les résultats de ce pionnier et rigoureusement conçu procès MS-SPI Le fait qu'aucun patient dans le groupe placebo a rencontré le. critère d'évaluation principal indique que la barre d'étude a été conçu pour être très élevé. Le rythme rapide de recrutement dans cette étude multi-centre illustre la nécessité sérieux pour un médicament bien toléré par les patients atteints de sclérose en plaques progressive primaire et secondaire. La proportion importante de patients montrant une amélioration à douze mois, associée à la diminution du risque de progression de la maladie démontré ici, fait MD1003 un nouveau traitement potentiellement important pour les patients et les cliniciens dans le domaine de la sclérose en plaques ».

Commentant les résultats de l'étude, Frédéric Sedel, chef de la direction de MEDday, a déclaré: "Ce est la première fois qu'un médicament a été en mesure de réduire le taux de progression de la maladie en plus d'améliorer une proportion significative de patients atteints de SEP progressive .

"Nous attendons avec impatience les analyses d'autres critères d'évaluation secondaires et des études IRM qui pourraient fournir des données supplémentaires sur le mécanisme d'action. En outre, un deuxième essai contrôlé contre placebo de phase III est en cours étudie l'effet de MD1003 chez les patients SEP avec une perte visuelle permanente suivantes névrite optique. Les résultats de cette étude sont attendus plus tard cette année et sur la base des discussions antérieures avec les régulateurs nous avons l'intention d'enquêter sur un dépôt de drogue par la suite ».

La présentation des données et une webdiffusion

Les données ont été présentées pour la première fois aujourd'hui à l'American Academy of Neurology (AAN) Réunion annuelle par le chercheur principal dans les essais cliniques Séance plénière, Washington DC. Les données détaillées devrait être publié dans une revue par les pairs revue en temps opportun.

Une webdiffusion, y compris une présentation par le chercheur principal de l'étude, aura lieu le mardi 28 Avril au 1 200 EST / 1700 CEST. Pour accéder à la webdiffusion, se il vous plaît appelez:

Royaume-Uni: +44 207 192 8000

France: +33 176 700 794

USA: +1 866 966 1396

Code de la conférence: 36018525

Une fois que vous avez enregistré votre nom avec l'opérateur, à se joindre à la partie Web, se il vous plaît visitez:

https://webconnect.webex.com/webconnect/onstage/g.php?MTID=e76b5ae67f77c98452bbf31b238d235f4

À propos de MS-SPI:

L'étude MS-SPI est un 2 randomisée: 1, étude contrôlée contre placebo en double aveugle menée dans 16 centres de référence MS en France. La durée du traitement était d'un an.

La population de patients a été défini comme les patients souffrant de sclérose en plaques primaire progressive (PPMS) ou secondaire de sclérose en plaques progressive (SPMS) avec progression du score EDSS pendant les deux années précédant l'inclusion et avec EDSS allant de 4,5 à 7. Les patients exclus de l'étude comprenait les personnes à la maladie de modifier la thérapie (DMT) introduite dans les trois mois précédant l'inclusion, les patients avec la fampridine introduites dans le mois précédant l'inclusion, ou patients présentant des signes de rechute ou de l'activité de gadolinium-IRM dans la dernière année.

Le recrutement des patients a débuté en Octobre 2013 et a été achevée en Janvier 2014 avec 166 patients dépistés et 154 patients randomisés (103 dans le bras de MD1003 et 51 dans le groupe placebo). Il n'y avait pas de différences statistiquement significatives dans les caractéristiques des patients dans les deux groupes de patients.

Il ya eu 12 arrêts de traitement dans le bras de MD1003 et 8 dans le bras placebo. Toutes les analyses ont été effectuées conformément à l'intention de traiter (ITT) principe, tous les patients randomisés ont été analysés selon le bras de traitement dont ils ont été assignés.

Le critère d'évaluation principal de l'étude a été défini comme la proportion de patients qui ont amélioré à 9 mois (M9), avec une confirmation de l'amélioration à 12 mois (M12). Amélioration a été définie comme une diminution du score EDSS (d'au moins 1 point pour EDSS de base ≤5.5 et 0,5 points pour EDSS ≥6) ou une amélioration TW25 (un chronométré de marche de 25 pieds) d'au moins 20%. La comparaison pour chaque résultat était le meilleur score EDSS et TW25 scores obtenus lors des visites de dépistage et de randomisation.

À propos MD1003

MD1003 est un médicament expérimental pensé d'avoir les deux effets pro-myelinogenic et à améliorer la fourniture d'énergie pour la transmission de l'influx nerveux. MD1003 est un ingrédient pharmaceutique actif administré à une dose de 300 mg / jour a la protection par brevet dans l'UE et des États-Unis pour la dose et l'utilisation dans la sclérose en plaques. MD1003 a un mode d'action qui influe potentiellement deux cibles liées à la SEP progressive: (1) Il active carboxylases acétyl-CoA (ACC1 et ACC2), les enzymes limitant la vitesse dans la synthèse des acides gras nécessaires à la synthèse de la myéline, et (2 ) il active le cycle de Krebs dans les axones démyélinisés pour augmenter la production d'énergie.

La preuve de MD1003 du concept a été obtenu dans une étude1 ouverte étiquette pilote impliquant 23 sujets atteints de SP progressive primaire et secondaire. Les résultats ont été positifs avec jusqu'à 90% des sujets présentant une certaine amélioration clinique au cours du temps. L'efficacité du traitement a également été évaluée en utilisant des études d'électrophysiologie et la spectroscopie par résonance magnétique.

À propos de la SP progressive

La SP est la maladie invalidante neurologique la plus répandue chez les jeunes adultes, avec des premiers symptômes se manifestant généralement entre 20 et 40 ans. Dans la majorité (85%) des cas, les patients éprouvent une phase initiale de la dysfonction neurologique récurrente-rémittente (RRMS), qui évolue habituellement en une maladie progressive secondaire à un point plus tard dans l'évolution clinique (SPMS). Une fois que MS est dans la phase progressive, les individus ressentent une aggravation progressive de handicap neurologique conduisant à des problèmes de vision, la marche, l'incontinence, les changements cognitifs, la fatigue et la douleur. SP progressive primaire (PPMS) caractérisés par la progression de la maladie à partir du début est moins fréquente, touchant 10 à 15% des patients.

Malgré ces différents phénotypes cliniques initiaux, le temps pour atteindre certaines étapes d'invalidité et l'âge auquel les jalons sont atteints sont similaires pour les patients atteints PPMS et SPMS. Les récentes directives ont donc proposé de groupe PPMS et SPMS sein d'une entité unique appelée "maladie progressive". La prévalence globale des patients atteints de maladie progressive est estimé à au moins 40% de tous les patients atteints de SEP.

Conseil consultatif scientifique

Prof. Alan Thompson (président, UCL, UK); Prof. Jack Antel (McGill, Canada); Dr Robert Fox (Cleveland, USA); Prof. Reinhard Hohlfeld (Munich, Allemagne); Prof. Jean Pelletier (Marseille, France); Prof. Per Soelberg Sorensen (Danemark); et le professeur Ayman Tourbah (Reims, France, chercheur principal dans l'étude).

À propos MEDday

MEDday est une société privée de biotechnologie développant de nouveaux médicaments pour les troubles du système nerveux. La société a été fondée en 2011 par Frédéric Sedel, MD, PhD (Directeur Général); et Guillaume Brion, MD (Chief Operating Officer). En Avril 2013, InnoBio, un fonds géré par la biotechnologie BPIFrance et Sofinnova Partners ont investi ensemble dans MEDday. Candidat le plus avancé de portefeuille de la Société est MD1003 pour le traitement de la sclérose en plaques progressive primaire et secondaire. Pour plus d'informations, se il vous plaît voir: www.medday-pharma.com.

Référence

1Sedel, et al. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar; 4 (2): 159-69

Contacts
MEDday Pharmaceuticals
Email: contact@medday-pharma.com
ou
Consilium Communications stratégiques
Mary-Jane Elliott, Jonathan Birt, Ivar Milligan, Laura Thornton
Tél: +44 (0) 20 3709 5700
Email: medday@consilium-comms.co

alnama

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Re: MedDay

Message  alnama le Sam 25 Avr 2015 - 7:50

http://www.ladepeche.fr/article/2015/04/24/2093841-sclerose-plaques-medday-annonce-resultats-concluants-traitement-experimental.html
Sclérose en plaques: MedDay annonce les résultats concluants d'un traitement expérimental

(AFP) - MedDay, société française de biotechnologie spécialisée dans le traitement des troubles du système nerveux, a annoncé avoir présenté vendredi les résultats concluants d'un traitement expérimental contre la sclérose en plaques.

"C'est la première fois qu'un médicament est capable à la fois de ralentir le taux de progression de la maladie et d'entraîner une amélioration d'une proportion significative de patients atteints de SEP (sclérose en plaques) progressive", a affirmé le président de MedDay, Frédéric Sedel, cité dans un communiqué.
Le MD1003, traitement expérimental de la scléroseen plaques progressive primaire et secondaire, a été soumis à une étude clinique pivot de phase III, dernier stade d'expérimentation avant une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM).
Les résultats de cette étude, présentés vendredi devant la Société américaine de neurologie,"sont très encourageants", a souligné le professeur Ayman Tourbah, investigateur coordonnateur de l'étude et neurologue au CHU de Reims.  
"La proportion significative de patients présentant une amélioration à 12 mois, accompagnée de la diminution du risque de progression de la maladie montrés par cette étude, suggère que le MD1003 pourrait constituer un nouveau traitement majeur pour les patients et les cliniciens dans le domaine de la SEP", a estimé M. Tourbah. 
Le MD1003, soumis à un deuxième essai de phase III, pourrait faire l'objet d'une demande d'AMM après l'obtention des résultats de ce nouveau test, attendus d'ici à la fin de l'année. 
MedDay, créée en 2011 par Frédéric Sedel et Guillaume Brion, est issue des travaux du Dr Sedel, neurologue à l'hôpital de La Pitié Salpêtrière, qui travaille depuis une dizaine d'années sur l'identification des maladies métaboliques héréditaires rares chez l'adulte.
En avril 2013, InnoBio, un fonds pour la biotechnologie géré par BpiFrance s'est associé à Sofinnova Partners pour investir dans MedDay.


Allez, faut y croire !
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PatrickS

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Re: MedDay

Message  PatrickS le Mar 28 Avr 2015 - 8:37

Bonjour,

Après les résultats attendus pour la fin de l'année, ils pourront demande une AMM.
Quand pourra t on espérer en profiter? 
Ce n'est pas qu'on est pressé, mais l'attente est longue.

Patrick



Un jours à la fois

alnama

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biotine

Message  alnama le Mar 28 Avr 2015 - 9:48

On peut toujours acheter de la biotine sur Amazon : http://www.amazon.fr/Natrol-Vitamine-Brillants-Comprim%C3%A9s-Solubles/dp/B004H7GB9G

Ce sont des comprimés de 10 mg, il en faut donc 30 par jour pour atteindre les 300 mg/j de l'essai ... soit 100 Euros/mois

Voir le blog de Wheelchair Kamikaze : http://www.wheelchairkamikaze.com/2015/04/glimmers-of-hope-for-progressive-ms.html?utm_source=feedburner&utm_medium=email&utm_campaign=Feed%3A+WheelchairKamikaze+%28Wheelchair+Kamikaze%29

etype

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Re: MedDay

Message  etype le Mar 28 Avr 2015 - 12:25

Hello Alnama,

Sur ton lien-Amazon, on peut voir différentes sortes de biotine, donc surement différentes qualités.

Je ne suis pas un spécialiste mais avant de dépenser ces sommes d'argent, je me renseignerais sur le type de biotine qui est vendu sur ce site.

Weelchair kamikaze mentionne le fait que la biotine utilisée lors des essais est de type "D".

Il y a peut être un risque non négligeable à prendre quotidiennement 300mg de la biotine de ton lien...


A+
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Domyleen

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Re: MedDay

Message  Domyleen le Jeu 30 Avr 2015 - 11:33

@Fred1208 a écrit:Bonjour, 

Ce qui me semble bien de retenir en résumé c'est que :

1 C'est un traitement qui serait destiné aux formes progressives de la SEP. Ce qui est en soit une réelle avancée, compte tenu du fait qu'il n'existe rien ou pas grand chose aujourd'hui pour cette forme.

2 Que c'est une étude en phase 3, une partie de cette phase 3 ayant été réalisée avec détails sur cette étude seront donnés le 24 avril 2015.
la seconde étude phase 3 devrait être achevée fin 2015.
Donc on peut penser que la mise sur le marché devrait suivre.

Détails ICI

La biotine est la vitamine B8, ou H :

http://fr.wikipedia.org/wiki/Vitamine_B8

Le MD1003 est une biotine de qualité pharmaceutique hautement concentrée. Dosage 300 mg/jour, soit 10 000 fois la dose journalière recommandée.

   Je viens de lire un article de Joan Beal (ThisIsMS)/
   La Biotine (vitamine H ou B8, ou B7 dans certains pays) est utilisée déjà pour "réparer" les AVC "ischémiques": mais on évite toujours de parler d'un lien possible entre la circulation sanguine et SEP. D'autre part, elle met en garde contre la Biotine à haute dose, préconisée pour la SEP Progressive ....


    A lire (en anglais: prendre la traduc Google, on comprend assez bien ....)


    http://ccsviinms.blogspot.fr/2015/04/biotin-for-progressive-ms.html

etype

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Re: MedDay

Message  etype le Dim 19 Juil 2015 - 13:25

@PatrickS a écrit:Bonjour,

Après les résultats attendus pour la fin de l'année, ils pourront demande une AMM.
Quand pourra t on espérer en profiter? 
Ce n'est pas qu'on est pressé, mais l'attente est longue.

Patrick

A mon avis, il vaut mieux éviter de croire les délais qu'ont verra surement bientôt sur les forums ou communiqués par les labos...

Par contre je confirme que la biotine a nettement amélioré mon état général (je suis secondaire progressive).

Je prend quotidiennement depuis le 24 Avril 2015 (date du communiqué de l'ANN) 60mg de biotine pharmaceutique (20mg matin midi & soir).
http://www.compapharma.com/comparer/medicament/3400936909274#!

Donc, j'espère que 300mg auront encore plus d'effet.

Courage à toutes et tous et bonne journée.

    La date/heure actuelle est Mer 28 Juin 2017 - 10:44