MedDay

Bonsoir

Enfin un traitement pour les sep progressive, depuis 1997 que j'attends. En 1997 mon neuro me disait que c'est pour demain la sortie d'un traitement, 19 ans après peut être ??
Depuis 1997 la sep a fait des dégats.

D'autres infos sur l'étude pilote et sur le site Medday

Donc le 24 Avril 2015 des résultats seront présentés lors de l'AAN (voir l'onglet "Clinical Trials")

L'orateur sera le docteur Ayman Tourbah, qui est neurologue au CHU de Reims.
C'est lui qui a dirigé l'étude pilote dont le lien est dans le post précédent.

On va s'en sortir, il y a de plus en plus de pistes 

Hello,

Les résultats de l'étude pivot/phase3 sur la biotine ont été communiqués:

http://www.businesswire.com/news/home/20150424005470/en/MedDay-reports-positive-pivotal-Phase-III-study#.VTqXByHtmkp



Traduction google:
PARIS, France - (BUSINESS WIRE) - MEDday, une société de biotechnologie axée sur le traitement des troubles du système nerveux, a annoncé aujourd'hui les résultats positifs de l'essai pivot de phase III clinique, MS-SPI. L'étude a démontré la preuve de l'efficacité et l'innocuité du MD1003, une biotine de qualité pharmaceutique très concentré administré à une dose de 300 mg par jour dans le traitement de la sclérose en plaques progressive primaire et secondaire, un domaine majeur de besoins médicaux non satisfaits.

«Ce est la première fois que le médicament a été capable de réduire le taux de progression de la maladie en plus d'améliorer une proportion importante de patients atteints de sclérose en plaques progressive».

Le critère d'évaluation primaire a été atteint (p = 0,0051, test exact de Fisher) dans l'intention de traiter la population avec 12,6% des patients dans le bras de MD1003 montrant une amélioration de l'échelle EDSS (Expanded Disability Status Scale) ou TW25 (un chronométré à pied de 25 pieds) au mois 9, a confirmé à 12 mois, comparativement à aucun des patients (0%) dans le groupe placebo.

Le critère d'évaluation primaire a été soutenue par des analyses secondaires présentant des signes d'une diminution du risque de progression de la maladie. Le changement moyen de score EDSS entre M0 et M12 a diminué dans le groupe MD1003 (-0,03) par rapport à la progression dans le groupe placebo (0,13, p = 0,015). Dans le bras de MD1003, seulement 4% des patients traités par MD1003 exposé progression du score EDSS au M9 confirmé au M12 vs 13% dans le groupe placebo (p = 0,07), ce qui équivaut à un 67% du risque de progression dans le bras actif au sein du période étudiée. L'étude n'a pas été alimenté prospective pour atteindre une signification pour ce critère d'évaluation secondaire.

MD1003 a été bien toléré. L'incidence globale des effets indésirables était similaire dans les deux groupes. Un patient est décédé par suicide dans le bras actif, mais cet événement n'a pas été considéré comme lié à la drogue. Dans cinq patients, les données de laboratoire anormales indiqué que MD1003 peut affecter les résultats de dosages immunologiques qui utilisent des anticorps et des substrats biotinylés.

Prof. Ayman Tourbah, chercheur principal de l'étude, CHU de Reims, la neurologie, la France, a déclaré: "Nous sommes encouragés par les résultats de ce pionnier et rigoureusement conçu procès MS-SPI Le fait qu'aucun patient dans le groupe placebo a rencontré le. critère d'évaluation principal indique que la barre d'étude a été conçu pour être très élevé. Le rythme rapide de recrutement dans cette étude multi-centre illustre la nécessité sérieux pour un médicament bien toléré par les patients atteints de sclérose en plaques progressive primaire et secondaire. La proportion importante de patients montrant une amélioration à douze mois, associée à la diminution du risque de progression de la maladie démontré ici, fait MD1003 un nouveau traitement potentiellement important pour les patients et les cliniciens dans le domaine de la sclérose en plaques ».

Commentant les résultats de l'étude, Frédéric Sedel, chef de la direction de MEDday, a déclaré: "Ce est la première fois qu'un médicament a été en mesure de réduire le taux de progression de la maladie en plus d'améliorer une proportion significative de patients atteints de SEP progressive .

"Nous attendons avec impatience les analyses d'autres critères d'évaluation secondaires et des études IRM qui pourraient fournir des données supplémentaires sur le mécanisme d'action. En outre, un deuxième essai contrôlé contre placebo de phase III est en cours étudie l'effet de MD1003 chez les patients SEP avec une perte visuelle permanente suivantes névrite optique. Les résultats de cette étude sont attendus plus tard cette année et sur la base des discussions antérieures avec les régulateurs nous avons l'intention d'enquêter sur un dépôt de drogue par la suite ».

La présentation des données et une webdiffusion

Les données ont été présentées pour la première fois aujourd'hui à l'American Academy of Neurology (AAN) Réunion annuelle par le chercheur principal dans les essais cliniques Séance plénière, Washington DC. Les données détaillées devrait être publié dans une revue par les pairs revue en temps opportun.

Une webdiffusion, y compris une présentation par le chercheur principal de l'étude, aura lieu le mardi 28 Avril au 1 200 EST / 1700 CEST. Pour accéder à la webdiffusion, se il vous plaît appelez:

Royaume-Uni: +44 207 192 8000

France: +33 176 700 794

USA: +1 866 966 1396

Code de la conférence: 36018525

Une fois que vous avez enregistré votre nom avec l'opérateur, à se joindre à la partie Web, se il vous plaît visitez:

https://webconnect.webex.com/webconnect/onstage/g.php?MTID=e76b5ae67f77c98452bbf31b238d235f4

À propos de MS-SPI:

L'étude MS-SPI est un 2 randomisée: 1, étude contrôlée contre placebo en double aveugle menée dans 16 centres de référence MS en France. La durée du traitement était d'un an.

La population de patients a été défini comme les patients souffrant de sclérose en plaques primaire progressive (PPMS) ou secondaire de sclérose en plaques progressive (SPMS) avec progression du score EDSS pendant les deux années précédant l'inclusion et avec EDSS allant de 4,5 à 7. Les patients exclus de l'étude comprenait les personnes à la maladie de modifier la thérapie (DMT) introduite dans les trois mois précédant l'inclusion, les patients avec la fampridine introduites dans le mois précédant l'inclusion, ou patients présentant des signes de rechute ou de l'activité de gadolinium-IRM dans la dernière année.

Le recrutement des patients a débuté en Octobre 2013 et a été achevée en Janvier 2014 avec 166 patients dépistés et 154 patients randomisés (103 dans le bras de MD1003 et 51 dans le groupe placebo). Il n'y avait pas de différences statistiquement significatives dans les caractéristiques des patients dans les deux groupes de patients.

Il ya eu 12 arrêts de traitement dans le bras de MD1003 et 8 dans le bras placebo. Toutes les analyses ont été effectuées conformément à l'intention de traiter (ITT) principe, tous les patients randomisés ont été analysés selon le bras de traitement dont ils ont été assignés.

Le critère d'évaluation principal de l'étude a été défini comme la proportion de patients qui ont amélioré à 9 mois (M9), avec une confirmation de l'amélioration à 12 mois (M12). Amélioration a été définie comme une diminution du score EDSS (d'au moins 1 point pour EDSS de base ≤5.5 et 0,5 points pour EDSS ≥6) ou une amélioration TW25 (un chronométré de marche de 25 pieds) d'au moins 20%. La comparaison pour chaque résultat était le meilleur score EDSS et TW25 scores obtenus lors des visites de dépistage et de randomisation.

À propos MD1003

MD1003 est un médicament expérimental pensé d'avoir les deux effets pro-myelinogenic et à améliorer la fourniture d'énergie pour la transmission de l'influx nerveux. MD1003 est un ingrédient pharmaceutique actif administré à une dose de 300 mg / jour a la protection par brevet dans l'UE et des États-Unis pour la dose et l'utilisation dans la sclérose en plaques. MD1003 a un mode d'action qui influe potentiellement deux cibles liées à la SEP progressive: (1) Il active carboxylases acétyl-CoA (ACC1 et ACC2), les enzymes limitant la vitesse dans la synthèse des acides gras nécessaires à la synthèse de la myéline, et (2 ) il active le cycle de Krebs dans les axones démyélinisés pour augmenter la production d'énergie.

La preuve de MD1003 du concept a été obtenu dans une étude1 ouverte étiquette pilote impliquant 23 sujets atteints de SP progressive primaire et secondaire. Les résultats ont été positifs avec jusqu'à 90% des sujets présentant une certaine amélioration clinique au cours du temps. L'efficacité du traitement a également été évaluée en utilisant des études d'électrophysiologie et la spectroscopie par résonance magnétique.

À propos de la SP progressive

La SP est la maladie invalidante neurologique la plus répandue chez les jeunes adultes, avec des premiers symptômes se manifestant généralement entre 20 et 40 ans. Dans la majorité (85%) des cas, les patients éprouvent une phase initiale de la dysfonction neurologique récurrente-rémittente (RRMS), qui évolue habituellement en une maladie progressive secondaire à un point plus tard dans l'évolution clinique (SPMS). Une fois que MS est dans la phase progressive, les individus ressentent une aggravation progressive de handicap neurologique conduisant à des problèmes de vision, la marche, l'incontinence, les changements cognitifs, la fatigue et la douleur. SP progressive primaire (PPMS) caractérisés par la progression de la maladie à partir du début est moins fréquente, touchant 10 à 15% des patients.

Malgré ces différents phénotypes cliniques initiaux, le temps pour atteindre certaines étapes d'invalidité et l'âge auquel les jalons sont atteints sont similaires pour les patients atteints PPMS et SPMS. Les récentes directives ont donc proposé de groupe PPMS et SPMS sein d'une entité unique appelée "maladie progressive". La prévalence globale des patients atteints de maladie progressive est estimé à au moins 40% de tous les patients atteints de SEP.

Conseil consultatif scientifique

Prof. Alan Thompson (président, UCL, UK); Prof. Jack Antel (McGill, Canada); Dr Robert Fox (Cleveland, USA); Prof. Reinhard Hohlfeld (Munich, Allemagne); Prof. Jean Pelletier (Marseille, France); Prof. Per Soelberg Sorensen (Danemark); et le professeur Ayman Tourbah (Reims, France, chercheur principal dans l'étude).

À propos MEDday

MEDday est une société privée de biotechnologie développant de nouveaux médicaments pour les troubles du système nerveux. La société a été fondée en 2011 par Frédéric Sedel, MD, PhD (Directeur Général); et Guillaume Brion, MD (Chief Operating Officer). En Avril 2013, InnoBio, un fonds géré par la biotechnologie BPIFrance et Sofinnova Partners ont investi ensemble dans MEDday. Candidat le plus avancé de portefeuille de la Société est MD1003 pour le traitement de la sclérose en plaques progressive primaire et secondaire. Pour plus d'informations, se il vous plaît voir: www.medday-pharma.com.

Référence

1Sedel, et al. Mult Scler Relat Disord. 2015 Mar; 4 (2): 159-69

Contacts
MEDday Pharmaceuticals
Email: contact@medday-pharma.com
ou
Consilium Communications stratégiques
Mary-Jane Elliott, Jonathan Birt, Ivar Milligan, Laura Thornton
Tél: +44 (0) 20 3709 5700
Email: medday@consilium-comms.co

http://www.ladepeche.fr/article/2015/04/24/2093841-sclerose-plaques-medday-annonce-resultats-concluants-traitement-experimental.html

Sclérose en plaques: MedDay annonce les résultats concluants d'un traitement expérimental

(AFP) - MedDay, société française de biotechnologie spécialisée dans le traitement des troubles du système nerveux, a annoncé avoir présenté vendredi les résultats concluants d'un traitement expérimental contre la sclérose en plaques.

"C'est la première fois qu'un médicament est capable à la fois de ralentir le taux de progression de la maladie et d'entraîner une amélioration d'une proportion significative de patients atteints de SEP (sclérose en plaques) progressive", a affirmé le président de MedDay, Frédéric Sedel, cité dans un communiqué.
Le MD1003, traitement expérimental de la scléroseen plaques progressive primaire et secondaire, a été soumis à une étude clinique pivot de phase III, dernier stade d'expérimentation avant une demande d'autorisation de mise sur le marché (AMM).
Les résultats de cette étude, présentés vendredi devant la Société américaine de neurologie,"sont très encourageants", a souligné le professeur Ayman Tourbah, investigateur coordonnateur de l'étude et neurologue au CHU de Reims.  
"La proportion significative de patients présentant une amélioration à 12 mois, accompagnée de la diminution du risque de progression de la maladie montrés par cette étude, suggère que le MD1003 pourrait constituer un nouveau traitement majeur pour les patients et les cliniciens dans le domaine de la SEP", a estimé M. Tourbah. 
Le MD1003, soumis à un deuxième essai de phase III, pourrait faire l'objet d'une demande d'AMM après l'obtention des résultats de ce nouveau test, attendus d'ici à la fin de l'année. 
MedDay, créée en 2011 par Frédéric Sedel et Guillaume Brion, est issue des travaux du Dr Sedel, neurologue à l'hôpital de La Pitié Salpêtrière, qui travaille depuis une dizaine d'années sur l'identification des maladies métaboliques héréditaires rares chez l'adulte.
En avril 2013, InnoBio, un fonds pour la biotechnologie géré par BpiFrance s'est associé à Sofinnova Partners pour investir dans MedDay.

Allez, faut y croire !

Bonjour,

Après les résultats attendus pour la fin de l'année, ils pourront demande une AMM.
Quand pourra t on espérer en profiter? 
Ce n'est pas qu'on est pressé, mais l'attente est longue.

Patrick

On peut toujours acheter de la biotine sur Amazon : http://www.amazon.fr/Natrol-Vitamine-Brillants-Comprim%C3%A9s-Solubles/dp/B004H7GB9G

Ce sont des comprimés de 10 mg, il en faut donc 30 par jour pour atteindre les 300 mg/j de l'essai ... soit 100 Euros/mois

Voir le blog de Wheelchair Kamikaze : http://www.wheelchairkamikaze.com/2015/04/glimmers-of-hope-for-progressive-ms.html?utm_source=feedburner&utm_medium=email&utm_campaign=Feed%3A+WheelchairKamikaze+%28Wheelchair+Kamikaze%29

Hello Alnama,

Sur ton lien-Amazon, on peut voir différentes sortes de biotine, donc surement différentes qualités.

Je ne suis pas un spécialiste mais avant de dépenser ces sommes d'argent, je me renseignerais sur le type de biotine qui est vendu sur ce site.

Weelchair kamikaze mentionne le fait que la biotine utilisée lors des essais est de type "D".

Il y a peut être un risque non négligeable à prendre quotidiennement 300mg de la biotine de ton lien...


A+

PatrickS a écrit:Bonjour,

Après les résultats attendus pour la fin de l'année, ils pourront demande une AMM.
Quand pourra t on espérer en profiter? 
Ce n'est pas qu'on est pressé, mais l'attente est longue.

Patrick

A mon avis, il vaut mieux éviter de croire les délais qu'ont verra surement bientôt sur les forums ou communiqués par les labos...

Par contre je confirme que la biotine a nettement amélioré mon état général (je suis secondaire progressive).

Je prend quotidiennement depuis le 24 Avril 2015 (date du communiqué de l'ANN) 60mg de biotine pharmaceutique (20mg matin midi & soir).
http://www.compapharma.com/comparer/medicament/3400936909274#!

Donc, j'espère que 300mg auront encore plus d'effet.

Courage à toutes et tous et bonne journée.

La dose recommandé de vitamine C est de 10 mg, j'en prends 5 à 10 g par jour (donc entre 40 et 80 fois plus) et ceci depuis plus de six ans (sans problèmes). 
Donc je me pose la question si la biotine risquerait d'être toxique à haute doses ou si c'est comme la vitamine C?

Patrick

J'ai rencontré mon neurologue dernièrement, selon lui , il ne faut pas attendre le MD 1003 en 2016 mais en 2017.
Les progressives deviennent impatientes !!

Bonjour,

J'ai vu une de mes amies hier.
Son neurologue lui a dit qu'il pourrait lui donner de la biotine en octobre de cette année.
Je tâche d'ne savoir plus.

Merci

Je vais aussi en parler avec mon neurologue fin Septembre.

Aujourd'hui je prends quotidiennement 60mg de biotine pharmaceutique et ça me fait beaucoup de bien.

Merci à DEBRIS 19 et le site WIPO qu'il m'a fait découvrir:

Une page concernant le brevet BIOTINE haute dose:

https://patentscope.wipo.int/search/fr/result.jsf

Super

MICHEL 54 a écrit:Merci à DEBRIS 19 et le site WIPO qu'il m'a fait découvrir:

Une page concernant le brevet BIOTINE haute dose:

https://patentscope.wipo.int/search/fr/result.jsf

Super

bonjour

j'ai cliqué sur le lien mais je n'ai pas su trouver ...

C'est quoi en deux mots ?

merçi

Oui, effectivement. De mon ordi ça marche (paramètres de recherche probablement en mémoire).

Dans la fenêtre recherche taper:
 " biotin multiple sclerosis" et l'on a accès aux docs de la demande de brevet. Bonne traduc. Google

Perso j'en prenais 20mg/j, je suis passé à 60 mg/j

MICHEL 54 a écrit:Oui, effectivement. De mon ordi ça marche (paramètres de recherche probablement en mémoire).

Dans la fenêtre recherche taper:
 " biotin multiple sclerosis" et l'on a accès aux docs de la demande de brevet. Bonne traduc. Google

Perso j'en prenais 20mg/j, je suis passé à 60 mg/j

OK Merçi

  A propos de l'étude, qui se déroule en France:


   http://www.msard-journal.com/article/S2211-0348(15)00006-1/pdf


   (Dommage, c'est en anglais ... Et pourtant les auteurs de l'étude sont français! Dont Caroline Papeix et Olivier Lyon-Caen ... De plus, le lien, je l'ai eu sur Thisisms: c'est connu, "les cordonniers sont les plus mal chaussés").

   High doses of biotin in chronic progressive multiple sclerosis: A pilot study
 Frédéric Sedela , Caroline Papeix , Agnès Bellanger , Valérie Touitou , Christine Lebrun-Frenay , Damien Galanaud , Olivier Gout , Olivier Lyon-Caen , Ayman Tourbah;
 Neurology Department, AP-HP, Salpêtrière Hospital, Paris, France Neuro-Metabolic Unit and Reference Center for Lysosomal Diseases, GRC13UPMC, Pierre & Marie Curie University-Paris 6, AP-HP, Salpêtrière Hospital, Paris, France  Pharmacy of the Pitié-Salpêtrière Hospital, Paris, France d Department of Ophthalmology, AP-HP, Salpêtrière Hospital, Paris, France Department of Neurology, Pasteur Hospital, Nice, France Department of Neuroradiology, Pierre & Marie Curie University-Paris 6, Paris, France g Department of Neurology, Fondation Ophtalmologique Adolphe de Rothschild, Paris, France h Neurology Department, CHU de Reims & Faculté de Médecine de Reims, Champagne-Ardennes University, France i Laboratoire de Psychopathologie et de Neuropsychologie, EA 2027 Paris VIII University, Saint Denis, France 
 Received 18 August 2014; received in revised form 26 December 2014; accepted 12 January 2015

Depuis plus d'une semaine je prend 50mg de biotine par jour. Depuis j'ai beaucoup plus de spasticité. Je ne sais pas si c'est le temps de m'habituer ou si c'est un effet secondaire persistant :/

Comme il à déjà été dit le MD1003 n'est pas vraiment un nouveau médicament dans la mesure ou il ne semble s'agir que de biotine à forte dose.
La biotine étant une vitamine qu'on peut acheter en pharmacie sans ordonnance il est donc possible de commencer. 

Dans mon cas c'est mon neuro qui m'en a parlé et qui m'a fait une ordonnance mais pour 50mg/jour au lieu des 300mg/j de l'étude. Ce que ça montre c'est que le neuro n'est pas contre même si son ordonnance ne sert à rien.

Autre truc que dit Medday c'est que ça semble mieux fonctionner plus tôt on commence le traitement. Vu que ma sep évolue rapidement et qu'il n'y a pas vraiment d'alternative pour les formes progressives mon neuro m'a conseillé d'essayer.

Pour la prescription du MD1003 en Octobre j'attend de voir, ça prend toujours beaucoup plus de temps que prévu.

Même si la recherche est française, tout les sepiens du monde attendent beaucoup de ce médoc et certains prennent déjà de la biotine depuis des mois, il s'échange des infos sur comment l'obtenir car la méthode boite en pharmacie reste très chère (777€/mois non remboursés).

Dans mon cas j'ai acheté 2 boites en pharmacies (50€) pour tester 15 jours à 50mg/j.

Je rappelle que l'excès de biotine n'existe pas car elle est éliminée dans les urines. Le seul truc dérangeant c'est que ça augmente la spasticité chez beaucoup de gens.

Je vous invite à rejoindre ces groupes sur FB :

https://www.facebook.com/groups/BiotinForProgressiveMS/
https://www.facebook.com/groups/1422801794711545/

Désolé pour ceux qui ne parlent pas anglais, c'est l'occasion d'apprendre

http://fr.babbel.com/apprendre-anglais-en-ligne


PS : Je trouve étonnant que personne ici ne fasse partie de l'étude sachant que c'est à la Pitié (hopital à Paris) que ça se passe. Ou est-ce que pour les études il y a un genre de contrat de confidentialité empêchant les patients d'en parler ?

Bonjour a tous, ça fait Un moment que je n ai pas donner de nouvelle. Sorry,  l etat de mon frère c est degrade a l etat Grand V.
Il a eu redv avec le Pr. Clanet. Aujourdhui,  enfin. Une bonne nouvelle l essai de la biotine est valider. Il faud a attend re 2 ou 3 mois pour savoir quel labo va conditioner le medicament.
Il Ne faud pas s attend re a des miracles mais il fera beaucoup de bien aux sep progressive.
Sorry j ai Un clavier usa . Bonne journey a tous .Gordon la foie et l espoir.

   Bonsoir Loubna, et excuse-moi de n'avoir pas répondu plus tôt, car je profite des vacances (des autres, qui profitent de leurs vacances à eux, pour passer me voir, car, moi, cette année, avec la chaleur, je ne suis pas partie loin de chez moi ....), jusqu'au dernier jour. Et, voilà, c'est fini, faut reprendre le train train quotidien..... 


     Je suis vraiment désolée pour ton frère, de constater que son état ne s'améliore pas (de plus, je suppose que la chaleur n'a rien arrangé ...)! J'espère que la Biotine va lui permettre de récupérer. En tout cas, c'est une bonne nouvelle d'apprendre qu'il est suivi par le professeur Clanet, c'est un grand spécialiste de la SEP, ton frère est entre de bonnes mains, je pense. 
      Croisons les doigts dans l'espoir que ce traitement démontre son efficacité... Certains chercheurs parlent même de "miracle" au sujet de cette molécule, alors, gardons espoir! 
      Embrasse ton frère pour moi, et transmet-lui mes encouragements ...